Можно ли сразу применять лекарство без клинических испытаний?

Аргумент «некогда ждать — нужно действовать» часто звучит в дискуссиях о разработке и применении новых лекарств, особенно в контексте тяжёлых или неизлечимых заболеваний. Кажется логичным: если вещество показывает хорошие результаты в экспериментах на животных, может, стоит рискнуть и начать применять его у людей, минуя длительные клинические исследования? Однако такая логика — опасное заблуждение.

Доклинические исследования на животных действительно являются важным этапом, но их результаты не гарантируют ни эффективности, ни безопасности у человека. Биологические различия между видами могут быть значительными — и в некоторых случаях фатальными.

Хрестоматийный пример — препарат TGN1412, разработанный как средство для лечения аутоиммунных заболеваний и рака крови. Он не вызывал побочных эффектов у мышей и макак. Однако при первом же введении людям, шесть здоровых добровольцев были срочно госпитализированы в реанимацию. У всех начался цитокиновый шторм — разрушительная иммунная реакция, сопровождавшаяся отказом органов, гангреной конечностей и комой. Впоследствии было установлено, что иммунная система человека реагирует на это вещество совершенно иначе, чем у животных.

Схожая трагедия произошла с веществом BIA 10-2474, разрабатывавшимся как потенциальное обезболивающее. На животных оно не демонстрировало значимых побочных эффектов. Но в ходе клинического испытания у одного добровольца была зафиксирована смерть мозга, а у нескольких других — тяжёлое и необратимое поражение нервной системы. Позднее выяснилось, что в доклинических испытаниях несколько обезьян умерли, однако эта информация была скрыта. Механизм токсичности препарата на тот момент так и не был полностью понят.

Даже если лекарство успешно проходит первую фазу клинических испытаний и признаётся условно безопасным, это лишь начало длинного и сложного пути. В среднем только 1 из 5 веществ, начавших испытания на людях, в итоге регистрируется как лекарственное средство. И даже это не гарантирует его безопасность в реальных условиях.

В кардиологии, например, успехи особенно редки: только 8,7% новых веществ доходят до регистрации. Но при этом — что особенно важно — в 36% случаев уже зарегистрированные препараты этой группы впоследствии оказываются вредными. Иными словами, риск причинить вред в этой области более чем в четыре раза превышает шанс на реальную пользу. Если же подобных, слабо проверенных веществ будет несколько — шансы на положительный исход будут стремительно стремиться к нулю, а суммарный вред — нарастать.

Кроме того, даже после регистрации лекарство продолжает оцениваться. IV фаза — постмаркетинговые исследования — выявляет проблемы, которые невозможно было заметить в рамках ограниченных клинических испытаний. Так было с даклизумабом, иммуносупрессором для лечения рассеянного склероза, который сначала был одобрен, а спустя два года — экстренно изъят из обращения из-за тяжёлых воспалительных осложнений головного мозга.

Таким образом, отказ от последовательного и научно обоснованного пути разработки новых лекарств — это не ускорение помощи, а осознанное принятие крайне низких шансов на успех и высокой вероятности причинить вред. Спасение не приходит через поспешность. Оно приходит через доказательства.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27225100/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17084746/
https://www.circare.org/foia5/tgn1412investigatorbrochure.pdf
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17084746/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/16908486/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/20880392/
https://web.archive.org/web/20160203211633/http://www.chu-rennes.fr/sections/autres_professionnel/relations_presse/dossiers_et_communiq/du_16_au_20_mars_les/downloadFile/FichierJoint_13/17_janvier_2016_-_CP_CHU_de_Rennes_-_Point_de_situation_n2.pdf
https://web.archive.org/web/20160122105520/https://www.bial.com/en/pressroom.138/news.140/phase_i_clinical_trial_rennes.a558.html
https://www.science.org/content/article/new-clues-why-french-drug-trial-went-horribly-wrong
https://web.archive.org/web/20160312020146/http://ansm.sante.fr/S-informer/Actualite/Essai-clinique-de-Rennes-Compte-rendu-de-la-premiere-reunion-du-CSST-inhibiteurs-de-la-FAAH
https://www.outsourcing-pharma.com/Article/2016/02/26/Bial-cannot-rule-out-link-between-BIA-10-2474-and-lung-lesions-in-study-dogs
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/20130567/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30073905/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30355421/